Verkenning knelpunten en oplossingsrichtingen infrastructuur ATMP's in de zorgpraktijk

De toepassing van ATMP’s in de zorgpraktijk vraagt om gespecialiseerde professionals, logistiek en faciliteiten. Knelpunten zijn nu nog relatief overzichtelijk. Voor het voorkomen van knelpunten in de toekomst en benutten van het potentieel doen we specifieke aanbevelingen voor ziekenhuizen, firma’s en overheid. 

Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s) zijn geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, zoals cel- en gentherapie en weefseltherapie. Ze hebben een enorme potentie, omdat ze (op maat gemaakte) behandelingen kunnen bieden voor veel patiënten, ook voor aandoeningen die momenteel moeilijk of niet te behandelen zijn. Voor het aanbieden van ATMP-zorg is specifieke infrastructuur in de zorgpraktijk nodig: professionals met juiste opleiding en ervaring, en processen en apparatuur voor onder andere celafname, voor toediening gereedmaken en toediening aan de patiënt. Op dit moment passen ziekenhuizen een beperkt aantal geregistreerde en in Nederland tot het basispakket toegelaten ATMP’s toe in de zorgpraktijk. 

ZonMw en het ministerie van VWS vroegen SiRM een verkenning uit te voeren naar knelpunten en mogelijke oplossingsrichtingen voor de infrastructuur van geregistreerde ATMP’s in de zorgpraktijk. We deden uitgebreid deskresearch, voerden ongeveer 20 (groeps)interviews, deden praktijkbezoeken bij drie universitair medische centra (UMC’s) en organiseerden een verdiepingssessie waaraan ook geïnterviewden en professionals van de bezochte UMC’s deelnamen. SiRM werd tijdens de verkenning bijgestaan door een begeleidingscommissie met experts uit het veld. 

We concluderen dat knelpunten, die nu nog relatief overzichtelijk zijn, de toekomstbestendigheid van ATMP-zorg onder druk zetten. Het oplossen van deze knelpunten vergt inspanning van onder andere ziekenhuizen, farmaceutische firma’s en overheid op meerdere sporen. Ook kan de inzet van capaciteit voor ATMP-zorg in de ziekenhuizen slimmer bij vraagtoename. Zo kan Nederland het potentieel van huidige en toekomstige geregistreerde ATMP’s beter benutten.

Knelpunten 

Professionals ervaren de huidige toepassing van ATMP’s in de praktijk als (onnodig) belastend: 

• De door de farmaceutische firma voorgeschreven werkwijzen verschillen onderling en sluiten regelmatig niet aan bij de zorgpraktijk. Dit vergroot de kans op fouten en vermindert werkplezier. Overigens werkt de zorgpraktijk zelf ook niet hetzelfde, bij gebrek aan één Nederlandse standaard.
• De periodieke trainingen en audits overlappen onderling en met andere gemonitorde kwalificaties van het ziekenhuis.
• De administratieve lasten bij behandeling met ATMP’s zijn hoger dan bij andere behandelingen: het sluiten van contracten met firma’s en de vele registraties per behandeling vragen veel inspanning van professionals. 

De huidige capaciteit bij UMC’s lijkt voor een toename in ex vivo, cell-based gentherapieën niet toereikend:

• Deze therapieën (in de huidige praktijk met name CAR T’s) vragen nu al veel inzet van schaars personeel en schaarse faciliteiten.
• De verwachting is dat het aantal behandelingen met een CAR T de komende jaren toeneemt, zowel door meer toepassing van al geregistreerde CAR T’s als door nieuwe indicaties en middelen. Deze (vroegere) inzet van CAR T’s zal op haar beurt weer andere behandelingen voorkomen, maar het netto-effect van deze (vroegere) inzet is nog onduidelijk. 

Oplossingsrichtingen 

Het verlichten van de knelpunten vergt inzet op meerdere sporen: 

• Op korte termijn kunnen individuele ziekenhuizen met hulp van firma’s de last van trainingen, audits en administratie iets verminderen.
• Samenwerking tussen de UMC’s/UMCNL en de industrie is nodig om op middellange termijn de knelpunten te verzachten. Samen kunnen zij dubbelingen in trainingen en audits terugdringen, werkwijzen harmoniseren en modelcontracten opstellen.
• De European Medicine Agency (EMA) kan op langere termijn verlichting bieden door knelpunten die volgen uit de huidige regelgeving te adresseren. EMA kan de harmonisatie van ATMP-werkwijzen mogelijk maken en aansluiting van ATMP-dossiers bij de praktijk verbeteren. 

Naast het verlichten van de knelpunten, denkt SiRM dat de inzet van capaciteit voor ATMP-zorg in de ziekenhuizen slimmer kan bij vraagtoename: 

• VWS en het Zorginstituut kunnen ziekenhuizen (enig) zicht bieden op de toekomstige capaciteitsvraag door een up-to-date inschatting te maken van verwachte patiënten en bijbehorende verschuiving van zorg.
• UMC’s kunnen de organisatie van hun ATMP-zorg toekomstbestendiger maken, bijvoorbeeld door het bundelen van CAR T-processen.
• UMC’s kunnen onderling en met algemene ziekenhuizen afspraken maken over slimmere inzet van capaciteit voor ATMP-zorg: UMC’s kunnen elkaar ontlasten door te centraliseren bij kleine indicaties.
• Perifere ziekenhuizen kunnen de druk op UMC’s verlichten door het overnemen van (delen van) zorgtrajecten.