Evaluatie voorwaardelijke toelating van geneesmiddelen

In opdracht van VWS evalueerde SiRM de procedure voorwaardelijke toelating (de VT). De VT biedt tijdelijk toegang tot veelbelovende geneesmiddelen met onzekerheid over effectiviteit, gecombineerd met aanvullend onderzoek. Uit onze evaluatie blijkt dat de VT tot nu toe weinig impact heeft gehad. Desondanks wordt de procedure als waardevol gezien. We deden drie aanbevelingen om de VT te verbeteren: verruim de afbakening, verbeter de werking en geef ZIN een rol in het adviseren over de verlaagde prijs.

In oktober 2019 stelden het ministerie van VWS en het Zorginstituut (ZIN) de procedure voorwaardelijke toelating op voor veelbelovende weesgeneesmiddelen, exceptionals en conditionals (“de VT”). De VT is gericht op middelen waarvoor de pakketvraag nog niet positief te beantwoorden is, omdat er onvoldoende bewijs is om aan te tonen dat ze voldoen aan de stand van wetenschap en praktijk (SWP). Binnen de VT krijgen patiënten tijdelijke toegang tot zulke middelen met onzekerheid over SWP, in combinatie met onderzoek dat resultaten op moet leveren om de pakketvraag te beantwoorden. De farmaceutische firma (hierna: firma) ontvangt voor het middel tijdens de looptijd van de VT een “verlaagde prijs”.

SiRM voerde in opdracht van VWS de eerste beleidsevaluatie van de VT uit. We concluderen op basis van uitgebreid deskresearch, ~25 interviews en drie verdiepingssessies dat de VT tot nu toe weinig impact had:

• Gedurende de vijfjarige evaluatieperiode startten slechts drie VT-trajecten doordat er weinig animo bij firma’s was.
• Door het ontbreken van vergoeding voor moleculaire diagnostiek in een traject en door productie­problemen in een ander traject kregen in slechts één traject alle patiënten toegang.
• Het toevoegen van een gelijkwaardig middel aan een lopend VT-traject bleek in de praktijk niet goed werkbaar.
• Deelnemers aan de evaluatie gaven aan dat meer geneesmiddelen voor de VT in aanmerking hadden moeten komen.
• Er is onduidelijkheid over de doelmatigheidsdoelstelling van de VT. Daarover gaven de meeste deelnemers aan de evaluatie aan dat onderzoek naar het reduceren van het volume per patiënt niet passend is als SWP nog niet is aangetoond. Overige doelmatigheids­aspecten, zoals het identificeren van subgroepen en definiëren van start- en stopcriteria door indicatiecommissies, passen volgens de deelnemers wel binnen de VT.

Deelnemers aan de evaluatie zien de VT wel als een gewenst instrument in het stelsel. Op basis van de evaluatie doen we drie hoofdaanbevelingen aan VWS om het instrument te verbeteren.

Hoofdaanbeveling 1: Aanpassingen in de afbakening kunnen van de VT een doeltreffender instrument maken. 

• VWS kan de VT verbreden naar geneesmiddelen die geen weesgeneesmiddel, conditional of exceptional zijn, in gevallen waarbij er onvoldoende prikkels voor firma’s zijn om zelf het onderzoek uit te voeren.
• VWS kan overwegen de looptijd van de VT te maximeren op ~5 jaar en een alternatieve regeling op te zetten voor (ultra-)weesgeneesmiddelen waarvoor de SWP-vraag beantwoorden (fors) meer dan 5 jaar vraagt of waar SWP op groepsniveau niet waarschijnlijk is.
• VWS kan verkennen of geneesmiddelen voor (sub-)indicaties die in toekomst nauwelijks meer zullen bestaan op een andere manier dan via de VT toegankelijk kunnen worden gemaakt. 

Hoofdaanbeveling 2: VWS kan de werking van de VT verbeteren.

• VWS en ZIN kunnen aanpassingen doorvoeren om de VT aantrekkelijker te maken:
  • Versnellen van de fase waarin deelnemende partijen zich voorbereiden op het onderzoek.
  • Overwegen om tussenresultaten over effectiviteit bekend te maken voor deelnemende partijen.
  • Voorkomen dat de uiteindelijk betaalde prijs publiekelijk beschikbaar wordt.
  • Verkennen of het direct betalen vanuit firma’s aan deelnemende centra voor dataverzameling voorkomen kan worden.
• VWS kan de VT harmoniseren met ODAP en DAP binnen het Toekomstbestendig Stelsel Geneesmiddelen (TSG). We adviseren de triage samen te voegen en in de uitvoering ruimte te laten voor verschillende routes die allen onderdeel zijn van TSG.

Hoofdaanbeveling 3: VWS kan verkennen of ZIN een onderbouwd advies kan geven over de “verlaagde prijs” die de VT als voorwaarde stelt. Voor sluisonderhandelingen brengt ZIN ook een advies uit over de gewenste korting. De hoogte van de prijsverlaging is in de VT nu niet geconcretiseerd. 

• We adviseren dat het bureau financiële arrangementen geneesmiddelen (BFAG) deze onderhandelingen blijft uitvoeren om maatwerk te kunnen leveren. Een vast kortingspercentage of vaste vergoeding doet immers geen recht aan verschillen tussen geneesmiddelen.
• Om BFAG hierbij meer houvast te bieden, bevelen we aan te verkennen of ZIN onderbouwd advies kan geven over de maatschappelijk gewenste korting en om daarvoor de evidence gap te hanteren als methode. We adviseren daarbij om gedurende de looptijd uit te gaan van een gelijkblijvend kortingspercentage. Deze aanbeveling is gericht op de nieuwe afbakening van de VT: beantwoording van de pakketvraag binnen ~5 jaar. De aanbeveling heeft dus geen betrekking op de alternatieve regeling voor (ultra-)weesgeneesmiddelen, waarvoor het beantwoorden van de pakketvraag meer dan ~5 jaar vraagt of waar SWP op groepsniveau niet waarschijnlijk is. Voor deze geneesmiddelen is de evidence gap methode niet haalbaar omdat door de onzekerheid over de effectiviteit op groepsniveau niet of nauwelijks (voorlopige) kosteneffectiviteit bepaald kan worden. Ook een gelijkblijvend kortingspercentage lijkt voor deze geneesmiddelen minder passend. Zij kunnen immers zeer lang binnen de alternatieve regeling vallen.